Narodowe Centrum Badań i Rozwoju

Aktualności

Artykuł Medycyna regeneracyjna – regulacje i metody

Medycyna regeneracyjna – regulacje i metody

Medycyna regeneracyjna daje magiczne wręcz możliwości ale na szczęście ta osadzona na faktach dziedzina z magią ma niewiele wspólnego. Stanowi wspólny mianownik dla wielu specjalizacji medycznych - od ortopedii lub okulistyki przez onkologię, neurologię, dermatologię czy urologię. Bazuje na wiedzy specjalistów z różnych dziedzin: inżynierii biomedycznej, medycyny, biotechnologii. Jest również niezwykle rozwojową gałęzią działań ośrodków naukowych specjalizujących się w wykorzystaniu komórek macierzystych czy inżynierii biomedycznej. A przede wszystkim daje ogromne nadzieje pacjentom, dla których brakuje rozwiązań terapeutycznych wśród obecnie stosowanych leków czy terapii.

Głównym celem ogólnie pojętej medycyny regeneracyjnej jest naprawa, odtworzenie, regeneracja tkanek i narządów, które uległy uszkodzeniu w wyniku choroby, wady wrodzonej lub urazu ale i procesu starzenia się organizmu. Ludzkiego lub zwierzęcego, bo jest również wykorzystywana w terapiach medycyny weterynaryjnej.

Do medycyny regeneracyjnej zaliczane są produkty terapii komórkowej, inżynierii tkankowej lub biomedycznej oraz, w niektórych przypadkach, terapie genowe.  Klasyfikacja formalna produktu zależna jest od statusu rejestracji lub procedury dopuszczenia do stosowania. Większość terapii zaliczanych do medycyny regeneracyjnej można znaleźć wśród produktów leczniczych terapii zaawansowanych. ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) to nowoczesne technologie stosowane w zakresie określonym przez Rozporządzenie nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego z dnia 13 listopada 2007 r. w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej.

Za początek medycyny regeneracyjnej uważa się pierwszy przeszczep szpiku kostnego w białaczce, w 1956 roku. Jednak dopiero ostatnie dwie-trzy dekady stanowią o dzisiejszym kształcie tej dyscypliny a wydaje się, że największe odkrycia i ultranowoczesne technologie są jeszcze przed nami. To ogromne pole do działania dla specjalistycznych ośrodków naukowych, warto więc bacznie obserwować postępy, bo w kolejnych latach w medycynie regeneracyjnej wiele się będzie działo. Do projektów rodem z powieści science fiction jak np. całkowita regeneracja utraconej kończyny czy wyhodowanie nowego narządu i jego autowszczepienie w miejsce uszkodzonego chorobą lub urazem (wątroba, serce czy nerka), zbliżamy się powoli ale bezustannie. Badania prowadzone są w zakresie każdego organu, nie tylko w celu całkowitego zastąpienia, ale i częściowej regeneracji uszkodzonych tkanek.

Głównym „składnikiem” wykorzystywanym w medycynie regeneracyjnej są komórki macierzyste.  Jest to pula niewyspecjalizowanych komórek, z potencjalną możliwością przekształcenia się w komórki dowolnej tkanki. Ich zadaniem w organizmie jest wymiana „starych” komórek na nowe, dlatego mają nieograniczone zdolności podziału i różnicowania. W zależności od źródła pozyskiwania, wyróżnia się dwa ich rodzaje: embrionalne oraz, o mniejszym potencjale, komórki macierzyste tkanek rozwiniętego już organizmu. Zastosowane mogą być tu komórki macierzyste pobrane od dawcy wykazującego zgodność tkankową z biorcą (przeszczep allogeniczny) lub od samego pacjenta (przeszczep autologiczny). W drugim przypadku unika się problematycznego deficytu odpowiednich dawców, ryzyka odrzutu lub powikłań wynikających z długotrwałego przyjmowania immunosupresantów zapobiegających odrzutowi.

Istotą rozwiązań medycyny regeneracyjnej wydaje się być jej interdyscyplinarność. Do stworzenia nowego produktu nie wystarczy bowiem doskonała nawet wiedza w zakresie jednej specjalności a niezbędna jest współpraca specjalistycznych ośrodków z różnych dziedzin. Aby w pełni wykorzystać potencjał komórek macierzystych muszą zostać spełnione niezbędne warunki wspomagające tworzenie nowych tkanek.  Do takich elementów należą m.in. czynniki wzrostu, stymulujące różnicowanie oraz „szkielet” na którym organizowana będzie nadbudowa nowej tkanki wraz z siecią naczyń krwionośnych. Przykładem może być pierwszy produkt leczniczy na bazie własnych komórek macierzystych pacjenta zaaprobowany w 2015 roku przez Komisję Europejską. Produkt łączy wykorzystanie komórek macierzystych w okulistyce z inżynierią biomedyczną. Jak podaje portal aptekarzpolski.pl: Holoclar (Chiesi) zawiera ekspandowane ex vivo autologiczne komórki ludzkiego nabłonka rogówki zawierające komórki macierzyste. Ma postać przezroczystej, okrągłej płytki o powierzchni 3,8 cm2, utworzonej z 300000 do 1200000 żywych autologicznych komórek ludzkiego nabłonka rogówki (79000-316000 komórek/cm2), w tym średnio 3,5% (0,4 do 10%) komórek macierzystych rąbka rogówki oraz komórek przejściowo namnażających się i ostatecznie zróżnicowanych, pochodzących z komórek macierzystych, przytwierdzonych do warstwy podporowej z fibryny o średnicy 2,2 cm, i umieszczonych w podłożu transportowym.  To produkt leczniczy z kategorii terapii zaawansowanych, zatwierdzony jako lek sierocy ze względu na rzadkość występowania schorzenia.

Innym przykładem jest produkt leczniczy terapii zaawansowanej, złożony z mezenchymalnych komórek macierzystych pozyskiwanych z galarety Whartona (Wharton Jelly Mesenchymal Stem Cells) – specyficznej tkanki, która otacza naczynia pępowinowe. Wytwarzany na indywidualne zlecenie lekarza dla konkretnego pacjenta, stanowi produkt leczniczy terapii zaawansowanej wyjątków szpitalnych (ATMP-HE; Advanced Therapy Medicinal Products - Hospital Exemption). Taki rodzaj produktów leczniczych zwolniony jest z konieczności uzyskania pozwolenia na wprowadzenie do obrotu a wydanie zgody na ich wytwarzanie dokonywane jest w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Głównego Inspektora Farmaceutycznego. Mezenchymalne komórki macierzyste wykorzystuje się coraz szerzej w medycynie regeneracyjnej w leczeniu ran, regeneracji stawów a także w medycynie estetycznej.

Źródłem pozyskiwania mezenchymalnych komórek macierzystych jest nie tylko szpik kostny ale i krew obwodowa oraz inne tkanki. Np. tkanka tłuszczowa lub błona maziowa stawów są źródłem komórek macierzystych, stosowanych już w wyspecjalizowanych ośrodkach ortopedycznych lub medycyny sportowej do terapii zmian zwyrodnieniowych stawów, rekonstrukcji chrząstki stawowej, uszkodzenia mięśni czy przyczepów ścięgien, regeneracji łąkotki.

Pojęcie medycyny regeneracyjnej jest na tyle szerokie, że może mieścić w sobie również produkty dopuszczone na rynek jako wyroby medyczne. Przykładem niech będzie szeroko obecnie stosowane w ortopedii, ale i stomatologii czy medycynie estetycznej, osocze bogatopłytkowe. Zestawy do separacji takiego osocza wymagają standardowego zgłoszenia jako wyrób medyczny. Nie mamy tu do czynienia z kompletną rekonstrukcją tkanki, ale wpływ na regenerację i odnowę wydaje się być bezsprzeczny.

Medycyna regeneracyjna będzie motorem do działania naukowców wielu dziedzin i będzie nas zaskakiwać w kolejnych latach niejednokrotnie a najważniejsza wydaje się jej  interdyscyplinarność. Bowiem w tym przypadku otwierają się nieograniczone możliwości dla ośrodków o różnorodnych specjalizacjach: ultranowoczesne technologie łączą w sobie wiele dziedzin. Otwarta jest droga do dopuszczenia gotowego produktu na rynek. Przepisy, wyprzedzając postępy w nauce, dokładnie określają procedury dla tych ultranowoczesnych rozwiązań. Rozporządzenie nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego z dnia 13 listopada 2007 r. do produktów leczniczych terapii zaawansowanej zalicza bowiem:

·  produkty lecznicze terapii genowej,

·  produkty lecznicze somatycznej terapii komórkowej,

·  produkty inżynierii tkankowej.

Niniejsze opracowanie ma jedynie charakter informacyjny i niewiążący - nie stanowi ono porady, opinii ani wyjaśnienia z zakresu doradztwa prawnego czy biznesowego. Przed podjęciem jakichkolwiek decyzji lub działań, konieczna jest każdorazowa indywidualna analiza stanu faktycznego i niezbędna analiza wszystkich uwarunkowań. Autorzy nie ponoszą jakiejkolwiek odpowiedzialności za działania podmiotów podjęte na podstawie niniejszego opracowania.

Maria Ostrowska – strateg i ekspert w zakresie oceny potencjału nowych technologii, szczególnie w branży farmaceutycznej i FMCG, stały konsultant CoWinners Sp. z o.o. Specjalizuje się we wprowadzaniu na rynek nowych wyrobów medycznych, kosmetyków, suplementów diety, żywności funkcjonalnej i dodatków do żywności oraz środków ochrony roślin. Posiada duże doświadczenie  w przygotowywaniu skutecznych strategii marketingowych i sprzedażowych.  

CoWinners Sp. z o.o. specjalistyczna firma doradcza zajmująca się konsultingiem komercjalizacji wyników badań oraz procedur i procesów z tym związanych.

Przeczytaj również

Tagi:

Treść jest dostępna dla zalogowanych użytkowników.
 
 
 
Nie posiadasz jeszcze konta?
Kliknij tu, aby się zarejestrować
 
Nie pamiętasz hasła?
Kliknij, aby ustanowić nowe hasło

Ważne wydarzenia i terminy

 

Aktualności

Zasady bankowania tkanek w świetle znowelizowanej ustawy transplantacyjnej

W porównaniu do starej wersji ustawy transplatacyjnej, została wyraźnie rozróżniona kwestia przeszczepiania tkanek i komórek od...

więcej
Modele opłat licencyjnych

Bardzo dużym problemem w praktyce komercjalizacji może być jednak właściwy dobór opłat licencyjnych tak, aby zaproponowany model...

więcej

Publikacje dla praktyków

thumbImage
Polityka rachunkowości w ramach komercjalizacji B+R
Egzemplarz bezpłatny