Narodowe Centrum Badań i Rozwoju

Porady praktyczne

Porady praktyczne Terapie eksperymentalne (ATMP) w komercjalizacji

Terapie eksperymentalne (ATMP) w komercjalizacji

Największym problemem w komercjalizacji nowych technologii, które mogą stanowić bazę dla nowych leków i wyrobów medycznych są bardzo skomplikowane i kosztowne procedury związane z badaniami przedklinicznymi i kolejnymi fazami badań klinicznych, które pozwolą pokonać bariery wejścia na intratny rynek farmaceutyczny. Oczywiście zakres tych badań jest niezbędny do dokładnego zbadania wpływu np. nowych leków na ludzkie zdrowie i życie. W niektórych przypadkach jednak niezbędne jest poszukiwanie alternatywnych terapii, które często również mogą uratować komuś życie.

Wyjątkowo szybki rozwój i postęp naukowy w zakresie biotechnologii i medycyny stwarzają coraz większe możliwości dla wysoko specjalistycznych ośrodków naukowych, również w Polsce. O ile produkty wykorzystujące składniki chemiczne są od dość dawna tworzone, badane i wprowadzane na rynek, technologie na bazie terapii genowej czy inżynierii tkankowej wciąż należą do nielicznych. I wydaje się, że najlepszym miejscem dla ich tworzenia nie są duże, międzynarodowe koncerny ale niewielkie, prężne ośrodki naukowo-badawcze.

Grupa produktów leczniczych terapii zaawansowanych, nazywana w żargonie „ATMP” (Advanced Therapy Medicinal Products), skupia w sobie nowoczesne technologie w zakresie określonym przez Rozporządzenie nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego z dnia 13 listopada 2007 r. w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej.  Zgodnie z tym dokumentem do ATMP zalicza się:

  • produkty lecznicze terapii genowej,
  • produkty lecznicze somatycznej terapii komórkowej,
  • produkty inżynierii tkankowej.

Produkty lecznicze terapii genowej oraz somatycznej terapii komórkowej definiuje szczegółowo Dyrektywa 2000/83/WE. Określa produkt terapii genowej jako uzyskany poprzez zestaw procesów wytwarzania w celu przeniesienia dla wykonania albo in vivo albo ex vivo profilaktycznego, diagnostycznego lub terapeutycznego genu (to jest fragmentu kwasu nukleinowego) do komórek ludzkich/zwierzęcych i jego kolejne wyrażenie in vivo. Natomiast produkt terapii komórkowej opiera się na stosowaniu u człowieka autologicznych (emanowanych przez samego pacjenta), alogenicznych (pochodzących z innej istoty ludzkiej) lub ksenogennych (pochodzących od zwierząt) żywych komórek somatycznych, których właściwości biologiczne zostały podstawowo zmienione w wyniku ich manipulacji dla uzyskania działania terapeutycznego, diagnostycznego lub zapobiegawczego poprzez środki metaboliczne, farmakologiczne i immunologiczne.

Trzecia klasa produktów to produkty inżynierii tkankowej. Aby zostać zakwalifikowanym do tej klasy, produkt musi zawierać zmodyfikowane komórki lub tkanki lub składać się z takich komórek lub tkanek, oraz być przedstawianym jako produkt posiadający właściwości regeneracji, naprawy lub zastępowania tkanki ludzkiej lub być stosowanym lub podawanym ludziom w takim celu. Produkt inżynierii tkankowej może zawierać (żywe lub nieżywe) komórki lub tkanki pochodzenia ludzkiego lub zwierzęcego lub pochodzące z obu tych źródeł a także dodatkowe substancje, takie jak produkty komórkowe, biomolekuły, biomateriały, substancje chemiczne, podłoża lub matryce.

Jednym z istotnych warunków kwalifikacji produktu jako produktu inżynierii tkankowej jest modyfikacja tkanek lub komórek oraz zmiana przeznaczenia. Komórki lub tkanki uważa się za „zmodyfikowane”, jeżeli zostały poddane znaczącej manipulacji w taki sposób, że — w celu regeneracji, naprawy lub zamiany — zmianie uległy ich cechy biologiczne, czynności fizjologiczne lub cechy strukturalne a ponadto komórki lub tkanki nie są przeznaczone do stosowania do tej samej podstawowej funkcji lub tych samych podstawowych funkcji u biorcy co u dawcy. Przy czym zostało szczegółowo określone co oznacza „znacząca” lub „nieznacząca” manipulacja.

Oprócz wyżej wymienionych trzech klas produktów ATMP, wyróżnia się dodatkowo „produkty lecznicze skojarzonej terapii zaawansowanej”, które oprócz części komórkowej lub tkankowej zawierających żywe lub nieżywe tkanki lub komórki, posiadają w sobie jako część integralną produktu, jeden lub więcej wyrobów medycznych lub aktywnych wyrobów medycznych do implantacji. Przy opracowywaniu produktu z tej klasy należy zatem pamiętać, że skuteczność i bezpieczeństwo podlegają ocenie klinicznej jaka przewidziana jest dla produktów leczniczych (a nie ocenie zgodności typowej dla wyrobu medycznego).

Duże zróżnicowanie produktów leczniczych terapii zaawansowanej wymusza różne podejścia w procedurze wprowadzania ich na rynek i stosowania w obrocie. W tym kontekście wyłaniają się dwie główne grupy produktów:

  • ATMP – produkty lecznicze terapii zaawansowanej, podlegające centralnej rejestracji przez Europejską Agencję Leków, zatem wprowadzenie do obrotu skutkuje na terenie całej Unii Europejskiej.
  • ATMP-HE – (Advanced Therapy Medicinal Products - Hospital Exemption)  produkty lecznicze terapii zaawansowanej wyjątków (wyłączeń) szpitalnych.

Zgodnie z aktualnymi zapisami ustawy Prawo Farmaceutyczne, są to produkty lecznicze terapii zaawansowanej, przygotowywane na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej w sposób niesystematyczny zgodnie ze standardami jakości i zastosowane przez podmiot udzielający świadczeń zdrowotnych na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej na wyłączną odpowiedzialność lekarza w celu wykonania indywidualnie przepisanego produktu leczniczego dla danego pacjenta.

ATMP-HE zwolnione są z konieczności uzyskania pozwolenia na wprowadzenie do obrotu a wydanie zgody na ich wytwarzanie dokonywane jest w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Głównego Inspektora Farmaceutycznego. Aby taką zgodę uzyskać np. w przypadku hodowli komórek, niezbędne jest specjalne pozwolenie Ministerstwa Zdrowia.

Należy również pamiętać, że badania produktów leczniczych terapii zaawansowanych, jak w przypadku każdego produktu leczniczego, powinny być realizowane w zgodzie z dyrektywą 2001/20 dot. badań klinicznych. Dokument ten określa „badany produkt leczniczy” jako postać farmaceutyczną czynnej substancji leczniczej lub placebo, badaną lub wykorzystywaną jako produkt referencyjny w badaniu klinicznym; definicja obejmuje produkty już zarejestrowane, ale stosowane lub przygotowane (w postaci farmaceutycznej lub opakowaniu) w sposób odmienny od postaci zarejestrowanej lub stosowane we wskazaniu nieobjętym rejestracją, lub stosowane w celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących już zarejestrowanej postaci; W przypadku badań dotyczących produktów ATMP mamy do czynienia z „ATIMP” - Advanced Therapy Investigational Medicinal Product.

Zanim rozpoczęte zostaną badania kliniczne produktów leczniczych przeznaczonych do terapii genowej, somatycznej terapii komórkowej w tym terapii z zastosowaniem obcych komórek oraz wszystkich produktów leczniczych zawierających genetycznie zmodyfikowane organizmy, niezbędne jest szczegółowe poznanie regulacji w tej kwestii. Wymagania wobec tej grupy produktów są jeszcze bardziej zaostrzone niż dla „standardowych” produktów leczniczych i prawdopodobnie najczęściej wymagają indywidualnego podejścia. Przykładowo niedozwolone jest prowadzenie jakichkolwiek badań klinicznych nad terapią genową, których skutkiem mogłaby być zmiana tożsamości genetycznej komórek rozrodczych pacjenta.

Istotą regulacji dotyczących produktów ATMP jest nadzór nad skutecznością i skutkami niepożądanymi terapii. Oprócz standardowych działań dotyczących kontroli nad tymi aspektami, przed wprowadzeniem do obrotu wymagane może być stworzenie systemu zarządzania ryzykiem w celu identyfikacji, minimalizowaniu jego skutków oraz zapobieganiu ryzyku wynikającego ze stosowania produktu terapii zaawansowanej.  

Regulacje odnoszące się do terapii zaawansowanych funkcjonują na rynku europejskim od dobrych kilku lat. Jak wynika z analiz tego rynku prowadzonych przez European Clinical Trials Database (EudraCT) badania nad nowymi produktami terapii zaawansowanych prowadzone są głównie przez ośrodki o statusie „małe/średnie przedsiębiorstwo”. Duże koncerny farmaceutyczne (specjalizujące się zazwyczaj w „standardowych” produktach leczniczych) stanowią w tej kategorii znikomy odsetek. Koszty związane z badaniami oraz wprowadzaniem do obrotu mogą być niejednokrotnie barierą nie do pokonania dla niewielkiego zespołu. Dlatego Rozporządzenie 1394/2007 rekomenduje udzielenie przez organy uprawnione (Europejską Agencję Leków oraz Komitet ds. Terapii Zaawansowanych) ułatwień i obniżenia opłat, dotyczących m.in. doradztwa naukowego ze strony agencji w zakresie klasyfikacji produktu ale również działań po fazie udzielenia pozwolenia. Dodatkowo istnieją zachęty w postaci dotacji, którymi w latach 2014-2020 objęte są programy KIS (Krajowych Inteligentnych Specjalizacji). Wśród nich odnajdujemy projekty medyczne dotyczące produktów ATMP. Temat KIS został omówiony już na tych stronach:  

http://www.ncbr.gov.pl/gfx/ncbir/userfiles/_public/fundusze_europejskie/inteligentny_rozwoj/1_konkurs_2015/7_wykaz_krajowych_inteligentnych_specjalizacji.pdf

Niniejsze opracowanie ma jedynie charakter informacyjny i niewiążący - nie stanowi ono porady, opinii ani wyjaśnienia z zakresu doradztwa prawnego czy biznesowego. Przed podjęciem jakichkolwiek decyzji lub działań, konieczna jest każdorazowa indywidualna analiza stanu faktycznego i niezbędna analiza wszystkich uwarunkowań. Autorzy nie ponoszą jakiejkolwiek odpowiedzialności za działania podmiotów podjęte na podstawie niniejszego opracowania.

Maria Ostrowska – strateg i ekspert w zakresie oceny potencjału nowych technologii, szczególnie w branży farmaceutycznej i FMCG, stały konsultant CoWinners Sp. z o.o. Specjalizuje się we wprowadzaniu na rynek nowych wyrobów medycznych, kosmetyków, suplementów diety, żywności funkcjonalnej i dodatków do żywności oraz środków ochrony roślin. Posiada duże doświadczenie  w przygotowywaniu skutecznych strategii marketingowych i sprzedażowych.  

Zbigniew Krzewiński – doktor nauk ekonomicznych, główny konsultant firmy CoWinners Sp. z o.o., ekspert Ministerstwa Nauki i Szkolnictwa Wyższego, Fundacji na rzecz Nauki Polskiej oraz Narodowego Centrum Badań i Rozwoju, doradca w szeregu projektach z zakresu komercjalizacji i wdrożeń nowych technologii, specjalista w zakresie projektowania regulacji i rozwiązań związanych z zarządzaniem własnością intelektualną na uczelniach.

CoWinners Sp. z o.o. specjalistyczna firma doradcza zajmująca się konsultingiem komercjalizacji wyników badań oraz procedur i procesów z tym związanych.

Przeczytaj również

Tagi:

Treść jest dostępna dla zalogowanych użytkowników.
 
 
 
Nie posiadasz jeszcze konta?
Kliknij tu, aby się zarejestrować
 
Nie pamiętasz hasła?
Kliknij, aby ustanowić nowe hasło

Ważne wydarzenia i terminy

 

Aktualności

Najnowsze interpretacje organów podatkowych w zakresie ulgi badawczo-rozwojowej

Interpretacja poszczególnych przepisów ulgi badawczo-rozwojowej może sprawiać podatnikom pewne trudności.

więcej
Neutralność podatkowa aportu własności intelektualnej wnoszonego do spółki kapitałowej przez podmiot komercjalizujący

Wnoszenie aportów dóbr intelektualnych  do spółek w związku z komercjalizacją wyników badań nastręcza czasami trudności w aspekcie...

więcej

Publikacje dla praktyków

thumbImage
Polityka rachunkowości w ramach komercjalizacji B+R
Egzemplarz bezpłatny