Narodowe Centrum Badań i Rozwoju

Aktualności

Artykuł Terapie niestandardowe w praktyce

Terapie niestandardowe w praktyce

Poszukiwanie nowych, niestandardowych terapii w celu znalezienia ratunku dla pacjentów, u których wszystkie inne terapie zawiodły, jest zadaniem żmudnym i trudnym. W rezultacie powstają nowe technologie, które nie będą nigdy przodować w sprzedażach wśród najbardziej popularnych preparatów, gdyż dotyczą leczenia chorób rzadkich lub wręcz są tworzone pod indywidualnego pacjenta. Dlatego to uczelniane ośrodki naukowe, a nie wielkie koncerny, są najczęściej autorami nowatorskich technologii, leków sierocych czy niestandardowych terapii. Mówiąc o terapiach niestandardowych, mowa jest tu o szczególnych rozwiązaniach, w legislacyjnym znaczeniu określanych terapiami zaawansowanymi. W masowym bowiem pojęciu, leczenie niestandardowe kojarzone jest z alternatywnym a więc z produktami stosowanymi bez podstaw naukowych, nie posiadającymi twardych dowodów zarówno na skuteczność terapeutyczną jak i, a właściwie przede wszystkim, bezpieczeństwo stosowania preparatu czy terapii.  

Poszukiwanie możliwości terapii wyjątkowo opornych zakażeń bakteryjnych zaowocowało stworzeniem technologii, w której wykorzystywane są bakteriofagi. Terapia fagowa oparta jest na unikalnych właściwościach bakteriofagów – wirusów bakteryjnych i stać się może alternatywą dla antybiotykoterapii, w przypadku wyjątkowo opornych na leczenie zakażeń. Stosowanie tego rozwiązania ma swoje silne i słabe strony. Silną na pewno jest to, że bakteriofagi nie powodują wyniszczenia całej populacji flory bakteryjnej gospodarza, jak to się dzieje w przypadku antybiotyku. Problemem jednak jest ich wysoka specyficzność a więc działanie wyłącznie na wybrany rodzaj bakterii oraz stosunkowo krótkie działanie w organizmie gospodarza. W krajach gdzie terapia fagowa jest stosowana, w tym również i w Polsce, posiada ona jedynie status terapii eksperymentalnej. Wiodącym ośrodkiem w Polsce, prowadzącym prace nad tym tematem jest Instytut Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN we Wrocławiu. Są kraje jak np. Rosja czy Gruzja, które stosują ją jako leczenie standardowe, jednak w większości innych ośrodków podawana jest wyłącznie w ramach badań klinicznych. Ciekawych podsumowań dotychczasowych prac i osiągnięć w zakresie wykorzystania fagów w wieloopornych zakażeniach bakteryjnych, można się prawdopodobnie spodziewać na zapowiadanym na maj 2018 roku V Światowym Kongresie zwalczania chorób zakaźnych (5th World Congress on Targeting Infectious Diseases: Targeting Phage &  Antibiotic Resistance 2018).  

Również terapie komórkami macierzystymi galarety Whartona sznura pępowiny, o których szerzej wspominano w artykule dostępnym pod adresem: http://bridge.gov.pl/aktualnosc/pokaz/medycyna-regeneracyjna-regulacje-i-metody/ podawane są w ramach terapii eksperymentalnych. Mogą one być stosowane u pacjentów u których standardowe leczenie nie przyniosło poprawy. Specjalizacje, które ta terapia obejmuje to m.in. okulistyka, neurologia i ortopedia.

Terapie eksperymentalne nie zostały objęte jednak zmianami jakie znalazły się w znowelizowanej Ustawie z dnia 27 sierpnia 2004 roku o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz.U. 2004 Nr 210 poz. 2135). Zawiera ona nowe zapisy dotyczące ratunkowego dostępu do technologii lekowych. W dokumencie pojawia się artykuł 47d. 1., który mówi, że w przypadku uzasadnionej i wynikającej ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej potrzeby zastosowania u pacjenta leku, który nie jest finansowany ze środków publicznych w danym wskazaniu, minister zdrowia może wydać zgodę na pokrycie kosztów tego leku w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej. Decyzja zapada na drodze administracyjnej, jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta we wskazaniu występującym u jednostkowych pacjentów, a zostały już wyczerpane u danej osoby wszystkie możliwe do zastosowania w tym wskazaniu dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych, Taka zgoda (może zostać ponowiona pod pewnymi warunkami), jest wydawana na okres terapii nie dłuższy niż 3 miesiące albo trzy cykle leczenia i dotyczy ona wyłącznie leku, który jest dopuszczony do obrotu zgodnie Ustawą z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne a więc również dla terapii zaawansowanych. Nie dotyczy to jednak terapii eksperymentalnych oraz leków w trakcie badań klinicznych.

Bardzo ciekawym kierunkiem rozwoju nowych produktów w leczeniu nowotworów są terapie personalizowane. Klasyfikowane są one do leków z grupy chemioterapeutyków, jednak stosowane substancje nie są cytostatykami. Leki te tworzone są w oparciu o znajomość mechanizmów molekularnych i blokowania niektórych funkcji komórek nowotworowych. Personalizacja terapii oznacza, że leczenie dostosowuje się i celuje w konkretne kluczowe miejsce czy mechanizm nowotworu. Na polskim rynku znajduje się szereg leków refundowanych z klasy nowotworowej terapii personalizowanej. Najczęściej stosowanymi są monoklonalne przeciwciała (nazwa leku zawiera końcówkę –mab) oraz inhibitory kinaz (nazwa zawiera końcówkę –nib). Znajdują one jednak zastosowanie w leczeniu tylko niektórych typów nowotworów i nie u każdego pacjenta osiągać będą takie same rezultaty terapeutyczne.

Często terapie niestandardowe dotyczą schorzeń rzadko występujących. Głównym powodem jest sama specyfika chorób rzadkich. Należą do nich np. choroby o podłożu genetycznym i są one czasem trudne do zdiagnozowania lub sam proces diagnozy trwa bardzo długo. Patrząc jednak statystycznie, choroby rzadkie wcale nie należą do rzadkości, bowiem przyjmuje się, że spośród mieszkańców Europy, około 6% na taką chorobę cierpi. Leki, którymi posługują się lekarze w terapii takich schorzeń nazywamy lekami sierocymi. Stanowią one niewielki odsetek wartości całego rynku farmaceutycznego, dlatego wielkie koncerny raczej omijają temat leków sierocych z daleka. Ale to doskonałe pole do popisu dla np. ośrodków naukowych, które mogą poświęcić swój czas i wiedzę na stworzenie i komercjalizację nowych generacji leków stosowanych w terapii chorób rzadkich. Zwłaszcza, że ciągle na etapie prac jest zapowiadany na ten rok, ale spóźniony Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich w Polsce.

Niniejsze opracowanie ma jedynie charakter informacyjny i niewiążący - nie stanowi ono porady, opinii ani wyjaśnienia z zakresu doradztwa prawnego czy biznesowego. Przed podjęciem jakichkolwiek decyzji lub działań, konieczna jest każdorazowa indywidualna analiza stanu faktycznego i niezbędna analiza wszystkich uwarunkowań. Autorzy nie ponoszą jakiejkolwiek odpowiedzialności za działania podmiotów podjęte na podstawie niniejszego opracowania.

Maria Ostrowska – strateg i ekspert w zakresie oceny potencjału nowych technologii, szczególnie w branży farmaceutycznej i FMCG, stały konsultant CoWinners Sp. z o.o. Specjalizuje się we wprowadzaniu na rynek nowych wyrobów medycznych, kosmetyków, suplementów diety, żywności funkcjonalnej i dodatków do żywności oraz środków ochrony roślin. Posiada duże doświadczenie  w przygotowywaniu skutecznych strategii marketingowych i sprzedażowych.  

CoWinners Sp. z o.o. specjalistyczna firma doradcza zajmująca się konsultingiem komercjalizacji wyników badań oraz procedur i procesów z tym związanych.

Poir

Publikacja współfinansowana ze środków Unii Europejskiej z Europejskiego Funduszu Rozwoju Regionalnego w ramach Programu Operacyjnego Inteligentny Rozwój

Przeczytaj również

Tagi:

Treść jest dostępna dla zalogowanych użytkowników.
 
 
 
Nie posiadasz jeszcze konta?
Kliknij tu, aby się zarejestrować
 
Nie pamiętasz hasła?
Kliknij, aby ustanowić nowe hasło

Ważne wydarzenia i terminy

 

Aktualności

Mniej środków na nanotechnologię

Jak wynika z raportu GUS, działalność nanotechnologiczną prowadzi w Polsce 107 przedsiębiorstw, tj. o 5,9% więcej niż w roku...

więcej
Mniej wniosków o uzyskanie patentu w 2017 r.

Polska na 15. miejscu na świecie pod względem liczby przyznanych patentów. W ubiegłym roku było ich ponad 3 tys.

więcej

Publikacje dla praktyków

thumbImage
Polityka rachunkowości w ramach komercjalizacji B+R
Egzemplarz bezpłatny